親緣單倍體造血干細胞移植治療急性巨核細胞白血病的療效及安全性分析
摘要：目的 探討單倍型異基因造血干細胞移植(Haplo-HSCT)治療急性巨核細胞白血病(AMKL)的療效及安全性分析。方法 回顧性分析2013年2月-2018年4月我院收治14例AMKL患兒進行Haplo-HSCT的臨床資料并復習相關文獻。男性9例,女性5例,中位年齡2(1.4~3)歲,13例為第一次Haplo-HSCT,1例為非血緣全相合無關供者移植半年后復發(fā)挽救性二次移植。HLA配型均為父母親單倍型。使用清髓性預處理方案,同時兼顧患兒個體實際情況制定的個體化方案。移植物為骨髓和/或外周血干細胞,輸注單個核細胞中位數為10.2(2.3~12.7)×10^8/kg,CD34+細胞中位數為6.2(2.0~11.5)×10^6/kg,非血緣臍帶血做為第三方細胞輔助治療。結果 中性粒細胞、血小板重建的中位天數分別為14d和15d。28d評價供受者間基因嵌合率完全供者型占92%(12/13),1例移植后排斥,1例移植11d尚未植活,死于彌漫性肺出血。Ⅰ~Ⅳ度aGVHD發(fā)生率為61%(8/13),其中Ⅲ~Ⅳ度aGVHD 3例,其中1例因aGVHD死亡,cGVHD累積發(fā)生率53%(7/13),其中廣泛型cGVHD為0。CMV/EBV病毒激活率30%(4/13)。3例移植后早期復發(fā)(100d內),復發(fā)率為23%(3/13),9例患兒免疫殘留持續(xù)陰性,為供者型完全嵌合,無病生存至今,存活的9例患者中位隨訪時間21(8~61)個月,總生存率為64%(9/14)。結論 AMKL單純依靠化療預后差,Haplo-HSCT可以改善AMKL患兒預后,提高生存率,但仍有部分患兒早期復發(fā),減少復發(fā)的手段值得進一步探討。
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中國小兒血液與腫瘤雜志
中國小兒血液與腫瘤雜志， 雙月刊，本刊重視學術導向，堅持科學性、學術性、先進性、創(chuàng)新性，刊載內容涉及的欄目：專題論壇、論著、臨床經驗交流、病例報告、綜述、會議紀要等。于1996年經新聞總署批準的正規(guī)刊物。
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